Actualización: La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) otorga un acceso ampliado a un medicamento en investigación como tratamiento contra el cáncer de páncreas

RELEVANCIA

Este artículo es de mayor interés para: .

También es de interés para:

• Personas con cáncer metastásico o cáncer en etapa avanzada
• Personas con cáncer de páncreas

Relevancia: Media

Línea de tiempo: Investigación en humanos

Detalles de calificación de relevancia

¿De qué se trata esta actualización?

Mediante un proceso llamado acceso ampliado, la FDA permite que más personas con cáncer de páncreas reciban tratamiento con un medicamento experimental llamado daraxonrasib. La decisión de la FDA se basó en resultados iniciales y prometedores de un estudio clínico de este medicamento. En este estudio los tumores de algunos participantes disminuyeron de tamaño o dejaron de crecer después del tratamiento con daraxonrasib (consulte Tab 2 para obtener más información).

El programa de acceso ampliado de la FDA puede ser una opción para recibir medicamentos en investigación fuera de los estudios clínicos cuando las opciones de tratamiento son limitadas para las personas con enfermedades graves o potencialmente mortales (consulte Tab 3 para obtener más información).

¿Por qué es importante esta actualización?

El cáncer de páncreas es un tipo de cáncer agresivo y difícil de tratar que por lo general se diagnostica cuando ya está en una etapa avanzada. Las personas cuyo cáncer no responde bien a las terapias disponibles o que reaparece después tienen pocas opciones de tratamiento. Al ampliar el acceso a daraxonrasib, más personas podrán recibir este prometedor tratamiento experimental sin tener que participar en un estudio clínico.

¿Qué es daraxonrasib?

Hasta el 90 % de los casos de cáncer de páncreas presentan mutaciones en el gen RAS. El daraxonrasib es una terapia dirigida específicamente para los cánceres que presentan mutaciones en el gen RAS.

El daraxonrasib es una pastilla que se toma una vez al día. Su función es bloquear la proteína RAS, la cual favorece el crecimiento del cáncer de páncreas. El daraxonrasib aún se encuentra en investigación y la FDA todavía no lo ha aprobado.

¿Quiénes pueden tener acceso a este medicamento?

Según el anuncio de la FDA, el acceso ampliado al daraxonrasib está dirigido a:

• Personas con adenocarcinoma ductal de páncreas metastásico (mPDAC, por sus siglas en inglés).
• Personas cuyo cáncer ya ha sido tratado, pero continúa avanzando.
• Personas que tienen pocas opciones de tratamiento estándar o que ya no cuentan con ninguna opción de tratamiento.

El oncólogo tratante y el fabricante del medicamento determinan si el paciente reúne los requisitos para el acceso ampliado. La empresa Revolution Medicines no puede aceptar solicitudes directamente de pacientes o cuidadores.

Para iniciar una solicitud o consulta sobre el Programa de acceso ampliado (EAP, por sus siglas en inglés), los médicos pueden enviar un correo a [email protected].

¿Cómo pueden los pacientes tener acceso al medicamento?

Los pacientes no pueden solicitar directamente el acceso ampliado. Pasos a seguir:

• Los pacientes deben consultar con su oncólogo para determinar si el acceso ampliado podría ser una opción adecuada para ellos.
• Los oncólogos deben presentar una solicitud a la empresa Revolution Medicines, el fabricante del medicamento.
• Si el paciente cumple con los criterios de elegibilidad y el patrocinador acepta la solicitud, la FDA la revisará.
• Si la FDA la aprueba, el paciente podrá recibir el medicamento mediante el proceso de acceso ampliado.

No todas las solicitudes se aprueban y la disponibilidad del medicamento puede ser limitada.

¿Qué significa esto para mí?

Si le han diagnosticado cáncer de páncreas que ha reaparecido o empeorado después del tratamiento y le quedan pocas opciones terapéuticas, esta decisión de acceso ampliado podría ofrecerle una oportunidad de recibir tratamiento adicional.

El acceso ampliado no es lo mismo que una aprobación de la FDA, por lo que debe consultar con su médico sobre los beneficios y riesgos del medicamento. Si decide recibir tratamiento con daraxonrasib, su médico deberá comunicarse con el fabricante del medicamento para determinar si usted reúne los requisitos y puede recibirlo.

Los resultados de los estudios clínicos conducen al acceso ampliado

La decisión de la FDA de permitir el acceso ampliado se basó en los resultados de dos estudios clínicos publicados en mayo de 2026.

El primer estudio fue un ensayo clínico de fase temprana. En este estudio, 168 personas con cáncer de páncreas metastásico cuyos tumores presentaban mutaciones en el gen RAS y que no habían respondido al tratamiento recibieron daraxonrasib.

En las personas con cualquier mutación en el gen RAS que habían recibido tratamiento previo contra el cáncer de páncreas, los resultados indican que daraxonrasib puede ayudar a disminuir el tamaño de los tumores y retrasar su crecimiento.

• Cuando daraxonrasib se utilizó como tratamiento de segunda línea después de la quimioterapia, el tiempo transcurrido hasta que el cáncer empeoró o avanzó fue de aproximadamente 8 meses, y la supervivencia general fue de casi 16 meses.
• Cuando daraxonrasib se utilizó como tratamiento de tercera línea después de la quimioterapia, el tiempo transcurrido hasta que el cáncer empeoró o avanzó fue de poco más de 4 meses, y la supervivencia general fue de 9 meses.

El segundo estudio comparó daraxonrasib con la quimioterapia como tratamiento de segunda línea para la enfermedad en etapa IV. Los participantes (500 personas) con adenocarcinoma ductal pancreático metastásico (mPDAC) que ya habían recibido tratamiento fueron asignados de forma aleatoria para recibir daraxonrasib o quimioterapia.

Los resultados de este estudio clínico de fase III mostraron que la supervivencia general y el tiempo transcurrido hasta que el cáncer reapareció fueron significativamente mejores en los pacientes que recibieron daraxonrasib que en aquellos que recibieron quimioterapia.

• La supervivencia general fue de 13.2 meses en los participantes que recibieron daraxonrasib, en comparación con 6.7 meses en los participantes que recibieron quimioterapia.
• El tiempo transcurrido hasta que el cáncer reapareció fue de 7.2 meses entre los pacientes que recibieron daraxonrasib, en comparación con 3.6 meses en los pacientes que recibieron quimioterapia.

Los resultados de estos dos estudios respaldan los estudios en curso y los nuevos estudios que evalúan daraxonrasib para el tratamiento contra el cáncer de páncreas avanzado. Puede consultar una lista de estos estudios aquí.

La mayoría de los participantes presentaron efectos secundarios. Aproximadamente el 30 % presentó efectos secundarios graves (grado 3). Los más frecuentes fueron:

• sarpullido
• diarrea
• náuseas
• lesiones en la boca
• vómito
• fatiga

Además, existen varias interacciones entre daraxonrasib y otros medicamentos. Antes de comenzar el tratamiento con daraxonrasib, se debe realizar una revisión minuciosa de la lista de medicamentos que toma la persona.

Aunque se trata de un estudio inicial, los resultados indican que daraxonrasib podría convertirse en el nuevo tratamiento estándar para las personas con mPDAC. Consulte con su médico sobre las pruebas del tumor, los estudios clínicos o si el acceso ampliado podría ser una opción adecuada en su caso.

¿Qué es el proceso de acceso ampliado?

El acceso ampliado de la FDA permite que los pacientes con enfermedades graves o potencialmente mortales prueben un medicamento que está en fase de investigación cuando no existen opciones de tratamiento comparables o satisfactorias y cuando no es posible participar en un estudio clínico.

Con el acceso ampliado:

• El medicamento aún se considera experimental.
• La FDA revisa las solicitudes para ayudar a garantizar la seguridad del paciente.
• El acceso debe ser solicitado por el médico tratante y no por el paciente.

El acceso ampliado no garantiza que el tratamiento sea favorable, y es posible que todavía no se conozcan algunos riesgos porque el medicamento continúa en investigación.

Bibliografía

Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (1 de mayo de 2026). FDA Permits Expanded Access for Investigational Pancreatic Cancer Drug [La FDA permite el acceso ampliado a un medicamento en investigación para el cáncer de páncreas] [Comunicado de prensa].

BM. Wolpin, W Park, I Garrido-Laguna, y cols. Daraxonrasib in Previously Treated Advanced RAS-Mutated Pancreatic Cancer [Daraxonrasib en pacientes con cáncer de páncreas avanzado con mutaciones en el gen RAS previamente tratados]. N Engl J Med 2026; 394:1790-1802

EM O’Reilly, ZA. Wainberg, AE. Hendifar, y cols. Daraxonrasib or Chemotherapy in Previously Treated Metastatic Pancreatic Cancer [Daraxonrasib o quimioterapia en pacientes con cáncer de páncreas metastásico previamente tratados]. N Engl J Med; Fecha de publicación: 31 de mayo de 2026. DOI: 10.1056/NEJMoa2605555